每經記者｜林姿辰    每經編輯｜陳俊杰    

8月13日開盤，北海康成股價大漲，截至收盤漲25.75%。

今日早間，公司宣布了戰略融資事項以及與百洋醫藥的獨家商業服務協議，后者的附屬公司將作為獨家合同銷售組織（CSO），在內地、香港及澳門推廣北海康成的若干產品。前一日，公司兩款產品一齊出現在國家醫保局公示的商保創新藥目錄初審名單中。

8月13日，百洋醫藥方面對《每日經濟新聞》記者表示，公司非常看好罕見病賽道，公司將與北海康成一起拓展并豐富罕見病藥物管線，同時提升罕見病藥物可及性，惠及更多患者。記者注意到，今年以來，北海康成這個“罕見病第一股”股價漲幅已經超過1400%。

作為創新藥中最難商業化的品類之一，罕見病用藥面臨的進院難“堅冰”是否正在融化？

公司獲得1億元戰略投資，百洋醫藥首次涉足罕見病投資

8月13日，北海康成宣布與百洋醫藥達成股份認購協議，將以每股1.34港元的價格向其發行股份，總發行價款達1億港元，該等認購股份將約占公司現有已發行股本的17.65%，及經擴大后股本的14.99%。

就此，公司獲得一筆1億港元的戰略投資，而投資方百洋醫藥是國內頭部創新品牌商業化平臺，在OTC（非處方藥）及大健康、OTX（處方藥零售）等處方藥、醫用化妝品、高端醫療器械領域均有布局，本次是首次涉足罕見病藥物投資。

北海康成創始人、董事長兼首席執行官薛群表示，這筆融資將用于推進已上市產品的商業化進程，同時充實營運資金并改善運營效益。百洋醫藥董事長兼總經理付鋼則表示，相信這次合作將提升雙方的可持續盈利能力，并對業務業績產生積極影響。

目前，北海康成共有3款商業化產品，分別是2020年9月獲批的海芮思（通用名：艾度硫酸酯酶β注射液），2023年6月獲批的邁芮倍（通用名：氯馬昔巴特口服溶液）和今年5月獲批的維拉苷酶β（商品名：戈芮寧）。

從適應證看，這三種產品均面向罕見病患者，海芮思適用于黏多糖貯積癥Ⅱ型，邁芮倍可用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征（ALGS）患者的膽汁淤積性瘙癢，戈芮寧則適用于12歲及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈謝病患者的長期酶替代治療。

其中，戈芮寧是目前國內已獲批的三個戈謝病治療產品中，適應證范圍最廣的產品，且率先覆蓋12歲以上患者群體，但根據《中國戈謝病患者診療狀況及疾病負擔調研報告2023》，國內目前已知的戈謝病患者僅為462人。 

由于目標患者數量較少，罕見病藥物定價普遍較高，但海芮思、邁芮倍給北海康成帶來的收入相對有限。2022年至2024年，公司營業收入分別為7897.2萬元、1.03億元和8510.30萬元，歸母凈利潤分別為-4.83億元、-3.79億元和-4.43億元。

股價連漲3月，商保創新藥目錄能否融化進院難“堅冰”？

從股價看，2025年是北海康成股價漲得最好的一年，漲幅超過1400%。6月至今，公司月度股價漲幅分別為113.24%、234.48%、116.49%

除了首個自研產品戈芮寧正式走到商業化階段，公司股價上揚離不開國家醫保局宣布的重要消息——2025年國家醫保目錄調整，新增商保創新藥目錄。

國家醫保局醫藥服務管理司司長黃心宇還表示，2025年醫保目錄調整將關注基本目錄保障還不充分或有保障空白的領域，如鼓勵研發兒童用藥、罕見病用藥等不限制上市時間，彌補臨床用藥需求短板，為患者“雪中送炭”。

根據國家醫保局8月12日公示的名單，北海康成的海芮思、邁芮倍、戈芮寧均通過了商保創新藥目錄的初審，其中海芮思的申報企業為諾愛藥業（上海）有限公司（注：北海康成集團子公司），曾于2020年9月與北海康成簽訂分銷協議，負責海芮思在內地的分銷。

8月13日，薛群對記者表示，三款產品中，公司對戈芮寧和海芮思這兩款酶替代療法的商業化期待尤其高。

“戈芮寧是首個國內本土自主研發的戈謝病酶替代療法。我們希望商保創新藥目錄更能體現國內藥企的創新價值，引領后面更多的企業由于有這樣利好的準入政策從而繼續投入到研發罕見病的藥物中來。”薛群說，自己相信藥品被納入商保創新藥目錄，能夠大大加速其商業化進程，最終惠及患者。

市場準入是罕見病藥物的主要挑戰，商業化仍需探索

8月13日，醫療戰略咨詢公司Latitude Health創始人趙衡對記者表示，名單中有些創新藥已經進入了惠民保目錄，對應藥企申報商保創新藥目錄，可能并非看重商保本身，而是希望通過這一渠道進入醫院市場。例如，羅氏的阿替利珠單抗在全國惠民保的準入數量達到145，覆蓋率達到87%，是惠民保準入數量排名第一的特藥（特殊藥品，通常指用于治療一些重大疾病、罕見病或特殊疾病的藥品），即便如此，它今年也申報了商保創新藥目錄。

北海康成也面臨同樣的情況。根據公司方面提供的資料，在目前國內惠民保能夠支付的罕見病藥物中，海芮思是城市覆蓋數目排名第一的藥物。但即便如此，只有大概10%的已經診斷出來的黏多糖貯積癥II型患者使用過海芮思治療。

薛群表示，罕見病藥物面臨的主要挑戰“確實來自于這個市場準入，也就是支付端”。具體來說，罕見病患者的人數是相對固定的，患者數量和藥品價格之間沒有一個真正以價換量的公式作為參考，但藥企的研發投入需要獲得合理的回報，不管是通過藥物上市還是出海，都必須得走出一條路。

“過去15年中，美國FDA（美國食品藥品監督管理局）每年批準的50個藥物中，大概有四成與罕見病有關。”據薛群透露，在推進罕見病創新藥出海方面，公司正在進行積極的工作，希望未來能有好消息分享。

另外，薛群還對國內監管提出了自己的思考：國內是否可以統籌出臺專項的罕見病基金，為藥物提供按病種和藥物平臺分類的年度預算或規模性經費，從而促進促進整個罕見病行業的藥物研發和上市？是否可以參考美國FDA的優先審評券政策（PRV）？

（注：該券一方面可用于產品上市申請的加速審評，加快藥物上市進程，另一方面可以在公開市場上出售或轉讓，具有較高的經濟價值，通過企業間的合作，使原研公司獲益）

封面圖片來源：視覺中國-VCG41N1354372881